Ukrainian Primary Care Cardiovascular Association

WebMedFamily.Org

Электронный научно-популярный журнал про семейную медицину

Це новий препарат вперше за  20 років...

Адміністрація з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалила пероральний порошок L-глутаміну (Endari), щоб зменшити важкі ускладнення серповидно-клітинної хвороби у пацієнтів у віці 5 років і старше. Це лікування для цього рідкісногозахворювання схвалене вперше за майже 20 років.

Спеціалісти стверджують, що раніше для серповидно-клітинної анемії був схвалений один єдиний препарат. І останнє рішення FDAє великою надією для людей, що жили з цією виснажливою хворобою.

Схвалення нового препарату відбулося за результатами рандомізованого дослідження у пацієнтів у віці від 5 до 58 років, які перенесли два або більше кризових болівбольових кризів повязаних з серповидно-клітинною анемією протягом 12 місяців до початку дослідження. Науковці рандомізували пацієнтів  у дві групи : перша- ті хто приймав L-глутамін, друга-група  плацебо. Лікування оцінювали протягом 48-тижневого періоду.

Ті, хто отримував L-глютамін, мали менше звернень до лікарень через больові криз, які в середньому приводили до лікування парентеральними наркотиками або кеторолаком, в порівнянні з тими, хто отримував плацебо (три проти всередньому чотирьох), менше госпіталізацій через інтенсивний біль через дану патологію(2 проти трьох) і менше госпіталізованих днів (всередньому 6,5 днів проти всередньому 11 днів).

Ті, кому давали L-глутамін, також відчували менше епізодів синдрому гострої грудної клітини, що викликається появою в мікросудинному руслі легень серповидних клітин і характеризується болем у грудях, задишкою, гіпоксемією, лихоманкою і виявляються при рентгенологічному дослідженні інфільтратами та загрожує життю пацієнту з серповидно-клітинною анемією - в порівнянні з тими, хто отримував плацебо (8,6% проти 23,1%).

Частими побічними ефектами єзакреп, нудота, головний біль, біль в животі, кашель, біль у кінцівках, біль у спині і біль в грудях.

L-глутамін отримав призначення як препарат для рідкісних захворбвань для лікування серповидно-клітинної анемії. Розробка цього препарату була частково підтримана Програмою грантів OOPD(Управління з розвитку медикаментів для орфанних захворюваньFDA), яка надає гранти для проведення клінічних досліджень з безпеки та ефективності лікування рідкісних захворювань або станів.

За даними Національного інституту охорони здоров'я США, близько 100 000 чоловік в Америці хворіють серповидно-клітинною анемією. Хвороба в першу чергу уражає афроамериканців, латиноамериканців і інших меншин. Середня тривалість життя для пацієнтів з серповидно-клітинною анемією в Сполучених Штатах складає від 40 до 60 років.

Літературні посилання знаходяться в редакції Webmedfamily.org